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    CPT 1（カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ I 型）欠損症  1,2
    原因

    CPT1A遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内の
    ミトコンドリアへ輸送・分解されるプロセスが阻害されます。

    推定発症率
    75万人～200万人に1人
    CACT（カルニチンアシルカルニチントランスロカーゼ）欠損症  1,3,4
    原因

    SLC25A20遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内の
    ミトコンドリアへ輸送・分解されるプロセスが阻害されます。

    推定発症率
    75万人～200万人に1人
    CPT２（カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼⅡ型）欠損症  1,2
    原因

    CPT2遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内の
    ミトコンドリアへ輸送・分解されるプロセスが阻害されます。

    推定発症率
    75万人～200万人に1人
    VLCAD（極長鎖アシルCoA脱水素酵素）欠損症  1,2
    原因

    ACADVL遺伝子の変異により、
    長鎖脂肪酸のβ酸化による分解が阻害されます。

    推定発症率
    8.5万人に1人
    TFP（三頭酵素）欠損症  1,2
    原因

    HADHA遺伝子およびHADHB遺伝子の両方の変異により、
    TFP複合体全体に異常が生じ、
    長鎖脂肪酸のβ酸化による分解が阻害されます。

    推定発症率
    75万人に1人
    LCHAD（長鎖3-ヒドロキシアシルCoA脱水素酵素）欠損症  1,2
    原因

    HADHA遺伝子の変異により、
    TFP複合体のサブユニットが影響を受け、
    長鎖脂肪酸のβ酸化による分解が阻害されます。

    推定発症率
    25万人に1人

    LC-FAODは、長鎖脂肪酸（LCFA）のミトコンドリア内での輸送や
    分解に関わる酵素の異常によって発症する、常染色体潜性遺伝形式の希少疾患群です。
    これらの疾患はしばしば重症化し、生命を脅かすこともあります。各疾患名は、異常のある酵素にちなんで名付けられています。 2,5-7

    LCFA：long chain fatty acid

    ドジョルビは、日本で初めて
    LC-FAODに対する治療薬として承認された、
    奇数鎖の中鎖脂肪酸トリグリセリドです。

    ドジョルビ（トリヘプタノイン）は、炭素数7の脂肪酸（ヘプタン酸）3分子から構成される、奇数鎖の中鎖脂肪酸トリグリセリド(MCT)です。

    LC-FAODと診断されたあらゆる年齢の患者さんを処方対象としています。

    MCT：medium chain triglyceride

    ドジョルビの構造

    ドジョルビ（トリヘプタノイン）は、炭素数7の脂肪酸（ヘプタン酸）3分子から構成される、奇数鎖の中鎖脂肪酸トリグリセリド(MCT)です。

    LC-FAODと診断されたあらゆる年齢の患者さんを処方対象としています。

    MCT：medium chain triglyceride

    ドジョルビ（トリヘプタノイン）活性代謝物（ヘプタノエート）の構造

    ドジョルビの構成成分である炭素数7の脂肪酸（ヘプタン酸）1分子は、アセチルCoA 2分子とプロピオニルCoA 1分子を供給します。プロピオニルCoAはTCA回路中間体を回復させる（アナプレローシス）ことから、ドジョルビはATP産生のみならず糖新生にも寄与します。

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    ドジョルビの投与量を計算

    ドジョルビの投与にあたっては、患者さん一人ひとり
    に合わせた投与量を計算する必要があります。
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    ん、医療従事者と患者さん双方に役立つ、投与レポー
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    日々の診療をサポートします。どうぞご活用くださ い。

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    参考文献

    1. Lindner M, Hoffmann GF, Matern D. J Inherit Metab Dis. 2010;33(5):521-526.
    2. Vockley J. Am J Manag Care. 2020;26(suppl 7):S147-S154.
    3. Pennisi EM, Garibaldi M, Antonini G. J Clin Med. 2018;7(12):E472.
    4. Vitoria I, Martín-Hernández E, Peña-Quintana L, et al. JIMD Rep. 2015;20:11-20.
    5. Knottnerus SJG, Bleeker JC, Wüst RCI, et al. Rev Endocr Metab Disord. 2018;19(1):93-106.
    6. Wajner M, Amaral AU. Biosci Rep. 2015;36(1):e00281.
    7. Wanders RJ, Ruiter JP, IJLst L, Waterham HR, Houten SM. J Inherit Metab Dis. 2010;33(5):479-494.
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